Testy na komórkach iPS nadzieją dla cierpiących na stwardnienie zanikowe boczne

Zespół badawczy pod kierownictwem Uniwersytetu w Kioto 30 września ogłosił, że po testach na indukowanych pluripotencjalne komórkach macierzystych (iPS), wskazano lek, który może zahamować stwardnienie zanikowe boczne (ALS). Niemniej podkreślono, że wynik obserwacji nie może być traktowany jako lekarstwo na ALS, jako że liczba przebadanych w testach klinicznych pacjentów była zbyt mała.

Badania przeprowadzono na komórkach iPS pobranych ze skóry ochotników. Testowano na nich obecnie stosowane medykamenty, tyle że przeznaczone na inne schorzenia. Wśród testowej puli znalazł się lek na białaczkę – Bosutinib.

Dziewięciu pacjentów z ALS przyjmowało dawkę Bosutinibu od 100 do 300 mg dziennie przez 12 tygodni. U pięciorga z nich zauważono zatrzymanie ALS. U pozostałej czwórki ALS postępował jak dotychczas.

Dziesiąty pacjent przyjmował dawkę 400 mg dziennie lecz przeciążono wątrobę i odstawiono Bosutinibę. Co ciekawe, pacjenci z białaczką również skarżyli się na dysfunkcję wątroby, która jest wpisana jako efekt uboczny leku.

Grupa badanych miała wczesne stadium rozwoju ALS, co mogło mieć znaczenie dla wyniku.

Na tym etapie testów klinicznych skupiono się głównie na tym, aby preparat nie zaszkodził, stąd natychmiastowe odstawienie większej dawki u pacjenta z problemem z wątrobą. Zespół planuje powrót do badań, aby móc wyciągnąć miarodajne wyniki. W tym celu zostanie powiększona ilość pacjentów, sprecyzowanie dawek, obserwację skutków ubocznych oraz do którego stadium ALS jest szansa na zatrzymanie choroby.

„Mieliśmy skromną liczbę ochotników do badań, ale wszystko wskazuje na to, że nauka w końcu stawi czoła ALS. Nikt jeszcze nie doszedł do takiego punktu, który zaobserwowaliśmy” powiedział pan Haruhisa Inoue, członek zespołu badawczego i profesor neurobiologii na Uniwersytecie w Kioto.

Na dzień dzisiejszy w Japonii na ALS choruje około 9 000 osób, a sama choroba jest nieuleczalna, choć są już metody leczenia, które spowalniają jej przebieg.

Źródło: Asahi Shimbun

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.

16 + 17 =